Cette équipe de recherche de la Bristol Medical School présente ici une nouvelle option thérapeutique pour traiter le glaucome, une des principales causes de cécité dans le monde : il s’agit d’une thérapie génique, administrable par injection et qui cible le gène responsable de la pression oculaire. Des travaux présentés dans la revue Molecular Therapy qui ouvrent une toute nouvelle voie, pleine d’espoir.
Le glaucome affecte plus de 64 millions de personnes dans le monde et est l'une des principales causes de cécité irréversible, en particulier chez les personnes de plus de 60 ans. La condition est causée par l'accumulation de liquide dans la partie avant de l'œil, ce qui augmente la pression à l'intérieur de l'œil et endommage progressivement le nerf optique. Les traitements actuels incluent les gouttes ophtalmiques, le laser ou la chirurgie, des traitements qui ont des limites et entraînent des effets indésirables. L’auteur principal, le Dr Colin Chu explique qu’actuellement, il n'y a pas de remède contre le glaucome, ce qui peut entraîner une perte de vision si la maladie n'est pas diagnostiquée et traitée suffisamment tôt.
Traiter le glaucome par une injection unique en utilisant la thérapie génique
Une première preuve de concept : les chercheurs apportent ici in vitro et in vivo une première preuve de concept de la thérapie, sur des tissus humains et chez des souris « modèles » de glaucome. La thérapie cible une partie de l'œil appelée corps ciliaire (voir coupe histologique sur visuel 2), qui produit le fluide qui maintient la pression dans l'œil. À l'aide de la technologie d'édition de gènes appelée CRISPR, les chercheurs inactivent un gène appelé Aquaporin 1 dans le corps ciliaire, ce qui a réduit la pression oculaire.
1 injection suffirait : le glaucome pourrait être ainsi traité avec succès par une injection unique en utilisant la thérapie génique, ce qui améliorerait les options de traitement, l'efficacité et la qualité de vie de nombreux patients. «Nous espérons progresser rapidement vers des essais cliniques. S'ils sont un succès, nous disposerions alors d’un traitement à long terme du glaucome avec une seule injection oculaire, ce qui améliorerait la qualité de vie de nombreux patients tout en économisant les ressources de santé ».
Source: Molecular Therapy 3 March, 2020 DOI : 10.1016/j.ymthe.2019.12.012 Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary BodyAquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9 (Visuel 2 Université de Bristol)
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